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Traitements de seconde ligne

Les 2 centres de référence des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE) et de l’adulte (CERECAI) ont réactualisé en Avril 2017 le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) commun de prise en charge thérapeutique du PTI de l’enfant et de l’adulte.

Pour la population pédiatrique, les données de la littérature ne permettent pas d’avoir un raisonnement basé sur des preuves pour définir une stratégie d’utilisation des traitements de seconde ligne pour un PTIP/PTIC sévère malgré les traitements de première ligne, immunoglobulines polyvalentes (IgIV) ou corticoïdes, et en assurer la sécurité d’emploi. En particulier, les dernières recommandations publiées en 2019, ASH et consensus international, mentionnent essentiellement la splénectomie, le rituximab et les ARTPO.

Ces fiches pratiques sont une aide à la prescription pour les hémato-pédiatres.

L’objectif de ces recommandations du groupe CEREVANCE est de réactualiser pour chacun des principaux traitements de seconde ligne, le rationnel des indications, le cadre règlementaire, le coût et les modalités de déclaration des effets indésirables en pharmaco-vigilance, et les modalités d’administration et de surveillance chez l’enfant.

Ainsi les pratiques sur le territoire français pourront être homogénéisées, et l’équilibre bénéfice risque de chacun de ces traitements pourra être analysé.

Il est recommandé qu’à l’échelle régionale, les enfants de moins de 18 ans qui relèvent d’une discussion de traitement de seconde ligne pour un PTIP/PTIC soient adressés au moins une fois en consultation à l’équipe d’hématologie pédiatrique référente régionale.

Les indications parfois difficiles de ces traitements peuvent également être discutées lors de la RCP nationale mensuelle .

Si les parents ou titulaires de l’autorité parentale l’acceptent, les enfants atteints d’un PTIC sont autant que possible en temps réel, inclus par l’hématologue pédiatre référent, depuis 2004, dans la cohorte prospective nationale OBS’CEREVANCE


Fiches de recommandations:

Traitements de seconde ligne du PTI chronique de l’enfant
Agonistes du récepteur de la thrombopoïetine
Azathioprine
Hydroxychloroquine
Mycophénolate mofétil
Rituximab
Sirolimus
Splénectomie

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